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Harnstoffzyklusdefekte sind Erbkrankheiten. Sie betreffen Enzyme eines Stoffwechselwegs in Leberzellen, der als Harnstoffzyklus bezeichnet wird. Infolge der Enzymdefekte steigt der Ammoniakgehalt im Blut auf z.T. alarmierend hohe Werte (Hyperammonämie). In nahezu 50 % der Fälle geschieht dies bereits in den ersten Tagen nach der Geburt. Hohe Konzentrationen des Stoffwechselgifts Ammonium bewirken schwere neurologische und andere Schädigungen.

Werden sie nicht rechtzeitig erkannt – wie oben erwähnt, ist die Dunkelziffer hoch – oder adäquat behandelt, verlaufen die UCDs oft tödlich. In jedem Falle haben die Hirnschäden jedoch massive und lebenslange kognitive Beeinträchtigungen zur Folge. Daher muss unmittelbar nach der Diagnose eines UCD die Therapie eingeleitet werden.

Die therapeutischen Optionen sind beschränkt. Momentan bestehen sie im Wesentlichen aus maßgeschneiderten diätetischen Maßnahmen und begleitender Gabe entgiftender Medikamente. Die einzige Heilungsmöglichkeit eines UCD ist eine Leber(teil)transplantation. Diese ist jedoch nicht immer möglich; außerdem ist sie – gerade bei den sehr jungen Patienten – mit erheblichen Risiken verbunden.

Der ärztliche und finanzielle Aufwand sind immens: Jährliche Therapiekosten pro Patient liegen bei über € 50.000. Die Kosten für eine Lebertransplantation betragen in Deutschland bis zu € 180.000 – nicht eingerechnet die erheblichen postoperativen therapeutischen und Nachsorgekosten. Das therapeutische Konzept einer Infusion funktionell intakter Spender-Hepatozyten befindet sich noch im Experimentalstadium. Daher besteht aus jeder Betrachtungsperspektive ein erheblicher medizinischer Bedarf für wirksamere Behandlungsoptionen.

Im Rahmen der aktuellen Crowdfunding-Kampagne will die Rodos Biotarget GmbH bis zu fünf Pipeline-Projekte mit Gentherapeutika (RNA und DNA) für die Behandlung von Erkrankungen der Leber und der Bauchspeicheldrüse zu Nanomedizin-Präparaten weiterentwickeln. Im konkreten Fall der UCD wird das Unternehmen den gentherapeutischen Wirkstoffkandidaten RBT-27 gezielt mit HEP-TargoSphere-Nanotransportern in die betroffenen Leberzellen einschleusen, um intakte Versionen der krankhaft defekten Enzyme zu produzieren. Die Rodos strebt mit diesem therapeutischen Ansatz eine Behandlung an, welche das Auftreten der bei UCD krankhaft erhöhten Ammoniumspiegel im Blut von vorne herein verhindert. Dies kann sowohl zu einer längerfristigen Therapieoption werden als auch den Zeitraum bis zu einer Lebertransplantation überbrücken.

Mit Ihrem Investment ermöglichen Sie im Erfolgsfall die Entwicklung einer dringend benötigten, besseren Therapie der Harnstoffzyklusdefekte. Dies kann bereits ab 200.000 € eingeworbenen Kapital erfolgen.

Investieren Sie noch heute in die Fundingstufe zur Weiterentwicklung der UCD-Therapie auf der Basis der patentierten TargoSphere®-Plattform-Technologie und sichern Sie sich einen Frühzeichnerbonus von noch bis zu 7,5 % p.a.!

Bildquelle: #109695556 – Fotolia.com

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